AI制药公司英矽智能的在研药Rentosertib取得新突破。6月3日，英矽智能的在研药Rentosertib的IIa期临床研究结果被刊登于全球顶尖学术期刊《自然•医学》（Nature Medicine）。IIa期数据初步验证了该药物分子的安全性和有效性，Rentosertib成为目前全世界进展最快的AI药物。

Rentosertib（原名ISM001-055）是一种潜在全球首创用于治疗特发性肺纤维化的候选药物，在英矽智能的一众AI产品管线中进展最为领先，其靶点识别和分子设计均由英矽智能的生成式AI平台Pharma.AI驱动。

特发性肺纤维化（IPF）是一种慢性、进行性的致命性肺纤维化疾病，全球约 500 万人受其困扰，患者中位生存期仅 3 至 4 年。现有药物仅能有限地减缓疾病进程，无法实现病症的停止或逆转，临床需求远未被满足。

Rentosertib 正是针对这一严峻现状研发的潜在全球首创小分子药物，其作用靶点 TNIK 由 AI 辅助发现。在 IPF 发病机制中，激活 TNIK 会驱动肺部病理性纤维化，而 Rentosertib 通过抑制 TNIK 信号传导，有望阻止甚至逆转这一恶化过程。

此次公布的 IIa 期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照试验。试验在中国 22 个中心开展，共纳入 71 例 IPF 患者，持续 12 周观察。试验结果令人振奋：接受药物治疗的患者用力肺活量（FVC）得到显著改善，其中最高剂量组（每日一次 60mg）FVC 平均提高 98.4 毫升，而安慰剂组 FVC 则下降 62.3 毫升。在副作用方面，各治疗组与治疗相关的不良事件发生率相近，多为轻度或中度，严重不良事件罕见且停药后可恢复，展现了良好的安全性和耐受性。

英矽智能在 Rentosertib 的研发过程中，充分发挥了 AI 技术的优势。相较于传统早期药物发现所需的2.5至4年，英矽智能于2021年-2024年间提名的22个候选新药项目，平均仅用12至18个月便实现了从项目立项到临床前候选分子（PCC）确定的转化，总费用从4.14亿美元降低至20万美元。

在众多 AI 制药公司的管线在临床试验，尤其是被誉为 “死亡之谷” 的 II 期临床试验遭遇挫折的背景下，Rentosertib 的突破显得尤为珍贵。

尽管 Rentosertib 取得了阶段性成功，但后续仍面临挑战。中国医学科学院北京协和医院主任医师徐作军指出，虽然当前结果令人鼓舞，但样本量较小，期待未来在更大规模队列中进一步验证。

英矽智能（Insilico Medicine） 2014 年创立，是一家由端到端人工智能驱动的临床阶段生物医药公司。