一次性基因疗法以昂贵的价格著称，近日美国FDA又批准了一款昂贵的新药，每剂的价格将高达350万美元。据了解，这种名为Hemgenix的新药由杰特贝林(CSL Behring)和Unique公司开发，是头款获FDA批准用于治疗中重度至重度血友病B的基因疗法。
血友病B是一种危及生命的退行性疾病，患者由于基因出现突变，导致缺乏凝血因子Ⅸ(FIX)。患有该疾病的患者容易发生关节、肌肉和内脏器官出血，出现疼痛、肿胀和关节损伤。目前的治疗包括终生预防性输注凝血因子IX，以暂时替代或补充低水平的凝血因子。
此次获批的Hemgenix治疗原理是将一种能够产生缺失凝血因子的基因输送到肝脏中细胞，使患者自身能够产生第九凝血因子。根据临床实验数据，受试者在接受治疗18个月后仍能稳定表达第9凝血因子，使得年平均出血率下降54%。更为重要的是，接受一次注射后，94%的受试者得以免除耗时耗钱的终生凝血因子注射。
杰特贝林是在2020年从美股上市公司uniQure手中买下Hemgenix的商业化权利。杰特贝林一直关注罕见严重疾病，旗下创新药物组合包括一系列重组和血浆制品，用于治疗出血性疾病、免疫缺陷性疾病和慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病，以及遗传性血管性水肿和 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症等。
杰特贝林在2020年以4.5亿美元的价格从Unique公司收购全球专利版权后，将这种基因疗法商业化。按照uniQure早些时候的估计，美国和欧洲大约有1600万B型血友病患者。
值得一提的是，定价一直是新药物绕不开的话题，而一次性基因疗法更是以昂贵的价格著称。算上Hemgenix，过去仅仅三个多月的时间里，“全球最贵药物”的头衔其实就已经变更三次。
据悉，诺华旗下的基因疗法Zolgensma以212.5万美元的售价占据全球“最贵药物”头衔接近两年。而今年8月和9月，美国蓝鸟生物旗下两款基因疗法接连获得FDA批准则打破了这一记录，这两款药分别是治疗β-地中海贫血的Zynteglo(280万美元)和治疗早期脑性肾上腺脑白质营养不良的Skysona(300万美元)。
虽然定价高昂，但对于Hemgenix未来的销售，业内保持乐观。参考诺华三季报显示今年前9个月Zolgensma实现销售收入为10.61亿美元来看，分析人士为，Hemgenix仍有可能取得成功。一方面是因为现有的血友病疗法同样很贵，另一方面，血友病患者长期处于担忧出血的状态。
(审核编辑: 诺谨)
