什么是临床精准医疗?
谈到精准医疗,大家首先会想到精准医疗到底是什么?为什么有人叫精准医疗?有人叫精准医学,有人叫临床精准医学,又有人叫临床精准医疗呢?
实际上,临床精准医疗就是在分子水平上能够对疾病的机理有所认识,在分子的水平上对疾病的性质有所诊断,在分子的层面上给病人设计治疗方案。这样能够使临床治疗得更加精准、效果更好,副作用更少。
谈到精准医疗,我非常愿意介绍一下中山医院在开展精准医疗方面的尝试。我们在2014年年底的时候,已经开始筹划临床精准医疗的工作了。在这方面,我们和很多团体、专家、国外的学者以及一些企业联手,对临床精准医疗的实施计划进行多方向多层次多领域的讨论。这是樊嘉院长在任中山医院院长以后一直考虑的问题和要做的一项重大项目。樊嘉院长是我国著名的肝癌外科专家,同时也是中华医学会肿瘤专业委员会主任委员。他在当院长以后,就曾经和我们提出过,如何使临床治疗走向分子水平。我们对精准医疗当时理解不是很深刻,但是我们知道,这是一个方向和未来,这能造福所有的老百姓和患者。所以我们在理论上做了很多的研究,在上海市卫生和计划委员会科教处张堪处长的直接支持和领导下,我们还成立了上海市临床信息学研究所,聚集了上海市临床学、医学信息学、生物信息学的专家。我们在这里讨论如何建立临床精准医疗的测量方法,如何能分析我们测量的结果,如何能够解读这些结果。更重要的是如何能够用这些结果治疗病人。在这个过程中,我们体会到确确实实任重而道远。
在这方面,中山医院做了很多工作,成立了临床医学研究院,由周俭副院长担任临床医学研究院的院长,把19个研究所、6个省市国家级重点实验室和中心、20多研究平台融为一体,集中优势资源,攻克科学难过。在我们想象中,临床精准医疗的实现就是一种智慧的再体现,同时也是资源的再凝聚。大家如果有时间看一看《新英格兰杂志》5月19日发表的由NIH主席Collin教授提出的2016年精准医疗两大方向中其中一大方向就是整合优势资源,发挥优势力量,解决优先问题。
现在临床精准医疗发展得很快,国家对这个很重视,“十三五”的重大计划中,精准医疗刚刚申请结束,一审已经结束了,很多专家已经进入了一审。中国医师协会在张雁灵会长的支持下,由吴孟超院士、王红阳院士夏景林院长还有我共同倡导,刚刚成立中国医师协会临床精准医疗专业委员会。我国著名的肝癌专家、国家肝癌中心主任、第二军医大学东方肝胆外科医院副院长王红阳院士出任主任委员。临床精准医疗专业委员会的成立标志着我国在医生团体里面有了一个自己的组织。这说明我国的临床精准医疗要走向了正规化、规范化和合理化的途径。正如王红阳院士在开幕式的时候说,中国的临床精准医疗有无限的前景,病人期待着它的来到,但是我们如何能够真正地把它规范化、标准化,如何能让病人放心,这是我们面临的巨大任务和挑战。
谈到精准医疗和精准医学的概念,很多医生和患者会问我们:我们中国几千年来治疗病人,包括中医一直是精准的,一直是正确的。确确实实所有的医生都是正确地治疗病人,力求精准,但今天讲的精准医疗可能和这个概念还有很大的差异,今天我们谈的精准医疗是真正地在基因的层次上,在分子的水平上,认识和理解疾病的起源、疾病的发生发展,并能够从中找出真正准确的靶向分子治疗,这种治疗就避免了泛泛的治疗。泛泛的治疗可能是有效的,但是它可能也杀伤了很多无辜的正常细胞。所以说精准医疗会给患者带来实惠,而且在治疗的过程中,效果会更好,愈后也会更好,花的医疗费用也更少。当然,这还需要我们去努力、去证明,但是我相信或者我有信心,这一天会到来。
临床精准医疗的五大要素
亲爱的朋友们,我今天非常荣幸有这个机会和大家一起分享我们自己对精准医疗的理解,这个理解可能不完整,不是很准确,但是我们愿意一起分享,无论你是医生、专家还是患者,也希望你能够把你的理解也和我们分享,我相信医学的进步是靠我们这样互动来完成的。我们真正的理解临床精准医疗是有五大要素,临床精准医疗的五大要素是:
第一,一定要有临床的信息、病人的信息、临床治疗的信息、临床检查的信息,我们叫做临床信息学。
第二,做精准医疗尤其是临床精准医疗的时候,必须要有精准的方法学,精准的测量,精准的设备,这也是非常关键的一条。尤其现在是商品的社会,当精准医疗出现的时候,会有很多很多新的机器,各种各样的设备和方法。正如大家一直困惑的,如何把方法标准化、一致化,我们可以标准地、准确地解释所测量的结果。
第三,有了这些方法,如何能够检测和监测精准医疗的治疗。不论给患者什么样的治疗,总要有一样指标用来监测是好还是坏,这个就是生物标记物。在精准医疗中,需要具有生物功能特异性的生物标记物,具有疾病特异性的生物标记物,具有疗效特异性的生物标记物。总而言之,这个标记物能有生物功能,能够临床测量到,这个生物标记物必须在临床上具有应用性。
我们很多专家经过辛勤的劳动和努力的研究,找出了很多好的靶向分子,但这并不是我们所需要的生物标记物,因为它在临床上不可测,它做研究可以,但是在临床上没有任何指标可以测到,我们认为这个生物标记物需要进一步地完善和发展。
第四,在精准医疗的过程中需要有精准的药物。精准的药物研发给我们未来的精准治疗提供了无限的空间,也提供了无限的未来,如果没有精准的药物研发,没有一个好药,这也是一个空话,我们现在市场上就有很多靶向药,基因特异性的药,这只是刚刚开始。我相信随着对临床精准医疗的进一步理解,会有更多的、更精准的药物进入市场。
最后,不论如何标准化精准医疗,不论如何在临床上实现精准医疗,我们需要一个法规和制度保证临床精准医疗的实施和正常发展。即使我们创造了一个良好的精准医疗环境,即使我们有了一个良好的精准医疗的认识和共识,即使我们有了一个良好的标准,但没有法规,没有制度来保证,也是很难实现的。
精准医疗应当如何实施?
谈到精准医疗的时候,很多人直接提到了二代测序。二代测序在精准医疗中实际上是一个非常重要的工具、手段和方法,它就是我刚才说的五大要素中的第二大要素——精准的方法。
但是,我想提醒大家的是,精准医疗,尤其是临床的精准医疗,不等同于基因测序,不可以说成精准医疗就是基因测序,这是一个误区。临床精准医疗不是基因测序!但是不可否认的,基因测序在精准医疗中起了决定性的作用。随着我们对检测方法不断地认识,不断地理解,随着方法的不断更新,我们会知道,真正精准医疗的检测除了基因测序以外,它还有比如代谢谱、蛋白谱这样的各种各样的组学测量,而且在这个检测过程中,基因测序可能提供给我们一个很有用的信息,即如何能够结合所有的测量结果来制定方案,制定治疗方案,我个人认为这是临床精准医疗的关键之一。
在临床精准医疗过程中,每个科学家、研究人员、学者,包括每位病人,每一位医生都很重要,但由于我是医生的背景,由于我们讲的是临床精准医疗的实现,我想在这里重点强调一下,临床医生在临床精准医疗的实施中起着重要的作用,他们是被大家遗忘的一个群体,人们可能在很大程度上忽视了医生在精准医疗中的作用。大家想想,有了测量的结果,有了所有的信息,谁去给治疗患者呢?只有临床医生,所以临床医生对临床精准医疗的理解,对临床精准医疗的实施,对临床精准医疗的法规,对临床精准医疗的贯彻起着不可替代的作用。
在谈到临床精准医疗治疗的方案上,实际上,以前我们很强调一定要特异性的靶向药才能做精准医疗,实际上不完全是这样。如果大家感兴趣的话,看一看《新英格兰杂志》2016年5月19日刚刚发表的一篇文章,它用一个老药来治疗疾病,但是为什么说它是精准医疗呢?因为它用的老药可以影响到端粒的长短,就是染色体上,染色体每个头都有一个端粒,这个端粒非常重要。这个医生就是用一个老药来治疗这个端粒疾病,测量端粒的长短,这是基因突变的一种形式。他发现用这个药,这个端粒长短的改变不一样了,临床的症状改善了,如果停掉这个药,这个疾病又复发了。这就说明治疗的方式在精准医疗中是多样化的。
在谈到治疗方案的时候,我觉得由于肿瘤有很大的基因异质性,即使一块肿瘤,里面也有不同的来源的细胞,它的基因变异也很大,这就是为什么我们药物治疗以后肿瘤会复发,或者是肿瘤有耐药性,如果我们掌握了精准医疗,我们可以检测到它的异质性,我们可以联合用药治疗异质性,这样的话,将肿瘤复发的程度降到最低,五年的生存率提高到最大。
(审核编辑: 沧海一土)